Skip to main content
Erschienen in: InFo Hämatologie + Onkologie 7-8/2022

28.07.2022 | Hämophilie | Journal club

Faktor-VIII-Mangel

Gentherapie mit AAV-Vektor reduziert Blutungen langanhaltend bei Hämophilie A

verfasst von: Prof. Dr. med. Erhard Hiller

Erschienen in: InFo Hämatologie + Onkologie | Ausgabe 7-8/2022

Einloggen, um Zugang zu erhalten

Auszug

Hintergrund und Fragestellung: Zur Hämophilie A kommt es durch Mutationen des Gens für den Faktor VIII (FVIII) auf dem langen Arm des X-Chromosoms. Dies führt zur fehlenden oder reduzierten FVIII-Aktivität. Bei schwerer Hämophilie A (FVIII < 1 IU/dl) kommt es zu Spontanblutungen in Gelenken und Weichteilen und ohne Therapie zur progressiven Hämarthrose. In der Vergangenheit stand die Behandlung mit FVIII-Konzentraten im Vordergrund, die wegen der kurzen Halbwertszeit von FVIII mehrfach wöchentlich i. v. verabreicht werden müssen und darüber hinaus extrem kostenintensiv sind. Neuerdings ist auch eine subkutane Behandlung mit dem bispezifischen monoklonalen Antikörper Emicizumab möglich [1]. …
Literatur
1.
Zurück zum Zitat Gallaghan MU et al. Blood 2012; 137(16):2231-42 Gallaghan MU et al. Blood 2012; 137(16):2231-42
2.
Zurück zum Zitat Nathwani AC et al. N Engl J Med. 2011;365(25):2257-65 Nathwani AC et al. N Engl J Med. 2011;365(25):2257-65
3.
Zurück zum Zitat Bowen DJ. Mol Pathol. 2002;55(2):127-44 Bowen DJ. Mol Pathol. 2002;55(2):127-44
4.
Zurück zum Zitat Pasi KJ et al. Haemophilia. 2021;27(6):947-56 Pasi KJ et al. Haemophilia. 2021;27(6):947-56
5.
Zurück zum Zitat Ozelo MC et al. N Engl J Med. 2022;386(11):1013-25 Ozelo MC et al. N Engl J Med. 2022;386(11):1013-25
6.
Zurück zum Zitat Mannucci PM. Bleed Thromb Vasc Biol. 2022;1(1):32-33 Mannucci PM. Bleed Thromb Vasc Biol. 2022;1(1):32-33
Metadaten
Titel
Faktor-VIII-Mangel
Gentherapie mit AAV-Vektor reduziert Blutungen langanhaltend bei Hämophilie A
verfasst von
Prof. Dr. med. Erhard Hiller
Publikationsdatum
28.07.2022
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
InFo Hämatologie + Onkologie / Ausgabe 7-8/2022
Print ISSN: 2662-1754
Elektronische ISSN: 2662-1762
DOI
https://doi.org/10.1007/s15004-022-9108-1

Weitere Artikel der Ausgabe 7-8/2022

InFo Hämatologie + Onkologie 7-8/2022 Zur Ausgabe

Adjuvante Immuntherapie verlängert Leben bei RCC

25.04.2024 Nierenkarzinom Nachrichten

Nun gibt es auch Resultate zum Gesamtüberleben: Eine adjuvante Pembrolizumab-Therapie konnte in einer Phase-3-Studie das Leben von Menschen mit Nierenzellkarzinom deutlich verlängern. Die Sterberate war im Vergleich zu Placebo um 38% geringer.

Alectinib verbessert krankheitsfreies Überleben bei ALK-positivem NSCLC

25.04.2024 NSCLC Nachrichten

Das Risiko für Rezidiv oder Tod von Patienten und Patientinnen mit reseziertem ALK-positivem NSCLC ist unter einer adjuvanten Therapie mit dem Tyrosinkinase-Inhibitor Alectinib signifikant geringer als unter platinbasierter Chemotherapie.

Bei Senioren mit Prostatakarzinom auf Anämie achten!

24.04.2024 DGIM 2024 Nachrichten

Patienten, die zur Behandlung ihres Prostatakarzinoms eine Androgendeprivationstherapie erhalten, entwickeln nicht selten eine Anämie. Wer ältere Patienten internistisch mitbetreut, sollte auf diese Nebenwirkung achten.

ICI-Therapie in der Schwangerschaft wird gut toleriert

Müssen sich Schwangere einer Krebstherapie unterziehen, rufen Immuncheckpointinhibitoren offenbar nicht mehr unerwünschte Wirkungen hervor als andere Mittel gegen Krebs.

Update Onkologie

Bestellen Sie unseren Fach-Newsletter und bleiben Sie gut informiert.