Myelodysplasien

Myelodysplastische Syndrome (MDS) sind v. a. Erkrankungen des fortgeschrittenen Lebensalters. Obwohl die allogene Stammzelltransplantation die einzige kurative Therapieoption für diese Patienten ist, kommt sie aufgrund des meist fortgeschrittenen Alters der Patienten und bestehender Komorbiditäten nur für eine Minderheit in Frage. Mit der demethylierenden Substanz Azacitidin (5-Azacytidin) steht für Patienten mit einem erhöhten medullären Blastenanteil eine wirksame Substanz zur Verfügung. Für Patienten mit einem Niedrig-Risiko-MDS und Nachweis einer isolierten Deletion 5q existiert mit Lenalidomid ebenfalls eine hochwirksame Substanz, die jedoch in Deutschland noch nicht in dieser Indikation zugelassen ist. Die meisten Patienten bleiben auf regelmäßige Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten angewiesen – mit dem Risiko, eine Eisenüberladung zu entwickeln. Neue Hochdurchsatzverfahren konnten in der jüngeren Vergangenheit verschiedene molekulare Veränderungen bei Patienten mit MDS und anderen myeloischen Erkrankungen nachweisen, von denen einige einerseits schon bald in neuere Klassifikationssysteme der Erkrankungen Einzug halten könnten und andererseits eine optimalere Risikostratifizierung erlauben. Darüber hinaus besteht die Hoffnung, dass die Identifizierung molekularer Veränderungen zur Entwicklung spezifischer und gezielter Therapeutika führt, die eine effektivere Therapie des MDS erlauben.