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Erschienen in: MMW - Fortschritte der Medizin 14/2021

12.08.2021 | Porphyrien | Pharmaforum

Givlaari® - einzige Therapie bei akuter hepatischer Porphyrie

RNA-Interferenz-Therapeutikum

verfasst von: Dr. Silke Wedekind

Erschienen in: MMW - Fortschritte der Medizin | Ausgabe 14/2021

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Auszug

Givosiran (Givlaari®) von Alnylam ist in Deutschland seit April 2020 zur Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie (AHP) verfügbar. AHP ist eine seltene, genetisch bedingte Stoffwechselerkrankung, die mit einem Enzymdefekt assoziiert ist. In der Folge kommt es zu einer Ansammlung toxischer Mengen an Zwischenprodukten der Häm-Biosynthese im Körper. Dies zieht Attacken mit starken Bauchschmerzen, Übelkeit und Erbrechen sowie epileptischen Anfällen nach sich. Da es während der Attacken zu Lähmungen und zum Atemstillstand kommen kann, können die Schübe potenziell lebensbedrohlich sein.
Metadaten
Titel
Givlaari® - einzige Therapie bei akuter hepatischer Porphyrie
RNA-Interferenz-Therapeutikum
verfasst von
Dr. Silke Wedekind
Publikationsdatum
12.08.2021
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
MMW - Fortschritte der Medizin / Ausgabe 14/2021
Print ISSN: 1438-3276
Elektronische ISSN: 1613-3560
DOI
https://doi.org/10.1007/s15006-021-0194-z

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