Kinder mit dem sehr seltenen Mangel des Enzyms Aromatische L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) und ihre Angehörigen können erstmals auf Fortschritte bei der körperlichen und geistigen Entwicklung hoffen. Denn im Juli 2022 wurde mit der einmalig zu verabreichenden Gentherapie Eladocagene exuparvovec die erste krankheitsmodifizierende Behandlung bei AADC-Mangel zugelassen.