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Erschienen in: NeuroTransmitter 7-8/2017

07.08.2017 | Spinale Muskelatrophien | Pharmaforum

Antisense-Therapie rettet Kinder mit spinaler Muskelatrophie

verfasst von: Thomas Müller

Erschienen in: NeuroTransmitter | Ausgabe 7-8/2017

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Auszug

Seit dem 3. Juli ist in Deutschland erstmals eine spezifische Behandlung gegen die häufigste Form der spinalen Muskelatrophie (SMA) erhältlich. Der Wirkstoff Nusinersen (Spinraza®) sorgt dafür, dass Betroffene mit 5q-assoziierter SMA überleben und eine weitgehend normale motorische Entwicklung zeigen, sofern das Medikament früh genug intrathekal verabreicht wird. …
Literatur
Zurück zum Zitat Pressekonferenz zur Zulassung von Spinraza® (Nusinersen) zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA), 28.6.2017; Veranstalter: Biogen Pressekonferenz zur Zulassung von Spinraza® (Nusinersen) zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA), 28.6.2017; Veranstalter: Biogen
Metadaten
Titel
Antisense-Therapie rettet Kinder mit spinaler Muskelatrophie
verfasst von
Thomas Müller
Publikationsdatum
07.08.2017
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
NeuroTransmitter / Ausgabe 7-8/2017
Print ISSN: 1436-123X
Elektronische ISSN: 2196-6397
DOI
https://doi.org/10.1007/s15016-017-6051-8

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