Erschienen in:
24.05.2021 | Spinale Muskelatrophien | Journal club
Oraler Splice-Modulator Risdiplam zur Therapie der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie Typ 1
Die Therapielandschaft bei spinaler Muskelatrophie ist in Bewegung
verfasst von:
PD Dr. med. Tim Hagenacker
Erschienen in:
InFo Neurologie + Psychiatrie
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Ausgabe 5/2021
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Auszug
Fragestellung: Untersucht wurde die Wirkung von Risdiplam, einem oralen SMN2-Splicing-Modulator, bei Kindern mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1. In diesem ersten Studienteil wurden die Sicherheit und Pharmakokinetik untersucht, außerdem erfolgte eine Studie zur Dosisfindung für den Studienteil 2, in dem vornehmlich die Wirksamkeit von Risidiplam untersucht wurde. …