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Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie 4/2021

26.04.2021 | Spinale Muskelatrophien | Info Pharm

Spinale Muskelatrophie

Oraler Spleißmodifikator verbessert motorische Entwicklung

verfasst von: Michael Koczorek

Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie | Ausgabe 4/2021

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Auszug

Für die Behandlung der seltenen, progressiven spinalen Muskelatrophie (SMA) ist mit dem Spleißmodifikator Risdiplam (RG7916) eine orale Substanz in der fortgeschrittenen klinischen Entwicklung. Bisherige Studien zeigen vielversprechende Ergebnisse für das "small molecule". …
Metadaten
Titel
Spinale Muskelatrophie
Oraler Spleißmodifikator verbessert motorische Entwicklung
verfasst von
Michael Koczorek
Publikationsdatum
26.04.2021
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
InFo Neurologie + Psychiatrie / Ausgabe 4/2021
Print ISSN: 1437-062X
Elektronische ISSN: 2195-5166
DOI
https://doi.org/10.1007/s15005-021-1925-5

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