Erschienen in:
19.10.2018 | Polyneuropathie | Pharmaforum
Antisense-Oligonukleotid stoppt erbliche Transthyretin-Amyloidose
verfasst von:
Dr. Brigitta Schneider
Erschienen in:
NeuroTransmitter
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Sonderheft 1/2018
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Auszug
Die Diagnose der seltenen hereditären Amyloid-Transthyretin-Amyloidose (hATTR) ist wegen der vielfältigen Symptomatik eine große Herausforderung. Professor Arnt V. Kristen vom Amyloidosezentrum Heidelberg bezeichnete die hATTR als „diagnostisches Chamäleon“. Nun gibt es erstmals die Möglichkeit, diese unbehandelt letale Erkrankung mit einem Antisense-Oligonukleotid wirksam zu therapieren: Inotersen (Tegsedi®) verhindert die Bildung des krankheitsauslösenden Proteins Transthyretin. …