Erschienen in:
05.06.2020 | Editorial
Aufregende Zeiten für die Huntington-Forschung
verfasst von:
Prof. Dr. med. Carsten Saft
Erschienen in:
DNP – Die Neurologie & Psychiatrie
|
Ausgabe 3/2020
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Auszug
Wer hätte das gedacht - viele Behandlungsansätze der Huntington-Erkrankung werden in ersten klinischen Studien erforscht oder stehen kurz davor. Darunter sind allelspezifische und nicht allelspezifische Antisense-Oligonukleotide, RNA-Interferenz-basierte Ansätze, oral verfügbare, niedermolekulare Spleißmodulatoren auf RNA-Ebene, Zinkfingerprotein-Repressor-Kom-plexe und CRISPR/Cas9-Ansätze zur Veränderung der Genexpression sowie - noch neuer - Small Molecules zur Reduktion der somatischen Expansion [1, 2]. …