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NeuroTransmitter
Erschienen in: NeuroTransmitter 11/2020

11.11.2020 | Spinale Muskelatrophien | Pharmaforum

Bald orale Therapieoption bei SMA?

verfasst von: Redaktion Facharztmagazine

Erschienen in: NeuroTransmitter | Ausgabe 11/2020

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Auszug

Die Europäische Arzneimittelagentur hat den Antrag auf Zulassung für Risdiplam zur Behandlung von erwachsenen Patienten und Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) akzeptiert und ein beschleunigtes Zulassungsverfahren für die EU eingeleitet. Die bisherigen Studiendaten belegen die Wirksamkeit und gute Verträglichkeit des oralen Spleißmodifikators bei einem breiten Patientenkollektiv. In den USA ist Risdiplam unter dem Handelsnamen Evrysdi™ bereits Anfang August 2020 zugelassen worden, als weltweit erste und einzige SMA-Therapie, die eine orale Behandlung von zuhause aus ermöglicht. red …
Metadaten
Titel
Bald orale Therapieoption bei SMA?
verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
11.11.2020
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
NeuroTransmitter / Ausgabe 11/2020
Print ISSN: 1436-123X
Elektronische ISSN: 2196-6397
DOI
https://doi.org/10.1007/s15016-020-7568-9

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