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Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie 5/2021

24.05.2021 | Gentherapie in der Onkologie | Zertifizierte Fortbildung Neurologie

Neuromuskuläre Erkrankungen

Gentherapie bei spinaler Muskelatrophie -ein Update

verfasst von: Dr. med. Svenja Brakemeier, Prof. Dr. med. Christoph Kleinschnitz, PD Dr. med. Tim Hagenacker

Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie | Ausgabe 5/2021

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Auszug

Der Erkrankungsverlauf und die damit verbundenen Möglichkeiten von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) haben sich seit dem Einsatz von Gentherapien stark verändert. Kinder mit SMA Typ 1, die im Rahmen des natürlichen Krankheitsverlaufs vor dem 24. Lebensmonat versterben würden, erlernen das Laufen. Die weitere Aufarbeitung pathophysiologischer Grundlagen ist essenziell zur Weiterentwicklung der Therapiemöglichkeiten. Parallel zu der kausalen medikamentösen Therapie spielt aber auch ein multidisziplinärer Therapieansatz eine wichtige Rolle.
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Metadaten
Titel
Neuromuskuläre Erkrankungen
Gentherapie bei spinaler Muskelatrophie -ein Update
verfasst von
Dr. med. Svenja Brakemeier
Prof. Dr. med. Christoph Kleinschnitz
PD Dr. med. Tim Hagenacker
Publikationsdatum
24.05.2021
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
InFo Neurologie + Psychiatrie / Ausgabe 5/2021
Print ISSN: 1437-062X
Elektronische ISSN: 2195-5166
DOI
https://doi.org/10.1007/s15005-021-1916-6

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