Erschienen in:
02.12.2020 | Gentherapie in der Onkologie | Konsensuspapiere
Arzneimittel für neuartige Therapien
Kurzfassung der Stellungnahme der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e. V. (DGKJ)
verfasst von:
Prof. Dr. Dr. h.c. Wolfgang Rascher, Thomas Klingebiel, Egbert Herting, Georg F. Hoffmann, Reinhard Berner, Ingeborg Krägeloh-Mann, Jutta Gärtner, Fred Zepp, Ulrike Schara
Erschienen in:
Monatsschrift Kinderheilkunde
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Ausgabe 1/2021
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Auszug
Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) wie somatische Gentherapie und Zelltherapie besitzen ein hohes therapeutisches Potenzial für Krankheiten, die sehr früh im Leben beginnen und die bisher nicht behandelbar waren. Sie werden oft in einem sehr frühen Entwicklungsstadium zugelassen, wenn an wenigen Betroffenen die Wirksamkeit gezeigt wurde und sich ein bisher nie dagewesener Therapieerfolg auftut, vor allem wenn die Therapie vor Eintritt von Organschäden greift. Dadurch ergeben sich für Kinder- und Jugendärzte neue arzneimittelrechtliche und ethische Fragen. …