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Auszug

Die US-amerikanische FDA hat Zolgensma® (onasemnogen abeparvovac-xioi) für die Behandlung von Kindern unter 2 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA) zugelassen, einschließlich solcher, die bei der Diagnose noch keine Symptome zeigen. Mit dem Präparat wird eine funktionelle Kopie des menschlichen SMN-1-Gens bereitgestellt, um das Fortschreiten der Krankheit durch anhaltende SMN-Proteinexpression zu stoppen. Es wird in einer einmaligen Infusion gegeben. Daten aus der noch laufenden Phase-III-Studie STR1VE zeigen in Übereinstimmung mit der Phase-I-Studie START ein längeres ereignisfreies Überleben, eine Verbesserung der motorischen Funktion und das Erreichen von Meilensteinen in der Entwicklung von Patienten mit SMA Typ 1. Die am häufigsten beobachteten unerwünschten Ereignisse waren erhöhte Aminotransferasen und Erbrechen. Das Präparat ist die erste und einzige von der FDA zugelassene Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit SMA. …