Niedrigrisiko-MDS: Therapie mit Erythrozyten-Reife-Aktivator

Auszug

Bei Niedrigrisiko-MDS wird derzeit der Erythrozyten-Reife-Aktivator (ERA) Luspatercept geprüft. In MDS-Modellen neutralisierte Luspatercept den aberranten Signalweg und förderte die terminale Reifung von Erythrozyten [Surangani et al. Nat Med. 2014;20(4): 408-14]. Nun liegen erste klinische Daten vor, erläuterte Katharina Simone Götze, München. Myelodysplastische Syndrome (MDS) sind charakterisiert durch eine chronische Anämie aufgrund eines aberranten Signalwegs in der späten Erythropoese im Mikroenvironment mutierter Stammzellen des Knochenmarks. Die Patienten sind daher oft auf Transfusionen angewiesen. In der Studie MEDALIST zeigte Luspatercept eine im Vergleich zu Placebo signifikante Reduktion der Transfusionslast bei transfusionsabhängigen MDS-Patienten, erläuterte Götze. 37,9 % der Patienten erreichten mit Luspatercept eine Transfusionsunabhänigkeit (RBC-TI) in einem Intervall von ≥ 8 Wochen. Im Placeboarm waren es nur 13,2 % (p < 0,001). Transfusionsfreie Intervalle über ≥ 12 Wochen erreichten 28,1 % im Luspatercept-Arm versus 7,9 % im Placeboarm (p < 0,001). …