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Erschienen in: Neurological Sciences 7/2021

01.07.2021 | Editorial

New disease modifying therapies for two genetic childhood-onset neurometabolic disorders (metachromatic leucodystrophy and adrenoleucodystrophy)

verfasst von: Antonio Federico, Marianne de Visser

Erschienen in: Neurological Sciences | Ausgabe 7/2021

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Excerpt

In the past months new gene therapies for two genetic neurometabolic disorders have been approved by EMA granting a marketing authorization in the European Union. This holds great promise for the patients and their carers since both diseases are associated with a shortened life expectancy and a heavy disease burden. …
Literatur
4.
Zurück zum Zitat Rosenberg JB, Chen A, De BP, Dyke JP, Ballon DJ, Monette S, Arbona RJR, Kaminsky SM, Crystal RG, Sondhi D (2021) Safety of direct intraparenchymal AAVrh.10-mediated central nervous system gene therapy for metachromatic leukodystrophy. Hum Gene Ther. https://doi.org/10.1089/hum.2020.269. Online ahead of print Rosenberg JB, Chen A, De BP, Dyke JP, Ballon DJ, Monette S, Arbona RJR, Kaminsky SM, Crystal RG, Sondhi D (2021) Safety of direct intraparenchymal AAVrh.10-mediated central nervous system gene therapy for metachromatic leukodystrophy. Hum Gene Ther. https://​doi.​org/​10.​1089/​hum.​2020.​269. Online ahead of print
5.
Zurück zum Zitat Bougnères P, Hacein-Bey-Abina S, Labik I, Adamsbaum C, Castaignède C, Bellesme C, Schmidt M (2021) Long-term follow-up of hematopoietic stem-cell gene therapy for cerebral adrenoleukodystrophy. Hum Gene Ther. https://doi.org/10.1089/hum.2021.053. Online ahead of print Bougnères P, Hacein-Bey-Abina S, Labik I, Adamsbaum C, Castaignède C, Bellesme C, Schmidt M (2021) Long-term follow-up of hematopoietic stem-cell gene therapy for cerebral adrenoleukodystrophy. Hum Gene Ther. https://​doi.​org/​10.​1089/​hum.​2021.​053. Online ahead of print
6.
Zurück zum Zitat Miller WP, Rothman SM, Nascene D, Kivisto T, DeFor TE, Ziegler RS, … Orchard PJ (2011) Outcomes after allogeneic hematopoietic cell transplantation for childhood cerebral adrenoleukodystrophy: the largest single‐institution cohort report. Blood 118:1971–1978. https://doi.org/10.1182/blood-2011-01-329235 Miller WP, Rothman SM, Nascene D, Kivisto T, DeFor TE, Ziegler RS, … Orchard PJ (2011) Outcomes after allogeneic hematopoietic cell transplantation for childhood cerebral adrenoleukodystrophy: the largest single‐institution cohort report. Blood 118:1971–1978. https://​doi.​org/​10.​1182/​blood-2011-01-329235
7.
Zurück zum Zitat Raymond GV, Aubourg P, Paker A, Escolar M, Fischer A, Blanche S, … Lund T (2019) Survival and functional outcomes in boys with cerebral adrenoleukodystrophy with and without hematopoietic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant 25:538–548. https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2018.09.036 Raymond GV, Aubourg P, Paker A, Escolar M, Fischer A, Blanche S, … Lund T (2019) Survival and functional outcomes in boys with cerebral adrenoleukodystrophy with and without hematopoietic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant 25:538–548. https://​doi.​org/​10.​1016/​j.​bbmt.​2018.​09.​036
Metadaten
Titel
New disease modifying therapies for two genetic childhood-onset neurometabolic disorders (metachromatic leucodystrophy and adrenoleucodystrophy)
verfasst von
Antonio Federico
Marianne de Visser
Publikationsdatum
01.07.2021
Verlag
Springer International Publishing
Erschienen in
Neurological Sciences / Ausgabe 7/2021
Print ISSN: 1590-1874
Elektronische ISSN: 1590-3478
DOI
https://doi.org/10.1007/s10072-021-05412-x

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