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Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie 6/2017

20.06.2017 | Pädiatrische Neurologie | infopharm

Spinale Muskelatrophie

Symptomatische Therapie bessert motorische Funktion

verfasst von: Ute Ayazpoor

Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie | Ausgabe 6/2017

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Auszug

Bei spinaler Muskelatrophie (SMA) kommt es zum kontinuierlichen Untergang von Motoneuronen im Rückenmark, das heißt, progredienter Schwäche der — auch an grundlegenden Lebensfunktionen — beteiligten Muskulatur. Mutationen oder Deletionen im SMN1-Gen sind dafür verantwortlich, dass SMA-Patienten zu wenig des für das Überleben von Motoneuronen essenziellen SMN-Proteins bilden. …
Literatur
Zurück zum Zitat Industrie-Symposium „Spinale Muskelatrophie — Eine therapeutische Herausforderung“, 43. Jahrestagung der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) 2017, Bad Nauheim, 28.4.2017; Veranstalter: Biogen Industrie-Symposium „Spinale Muskelatrophie — Eine therapeutische Herausforderung“, 43. Jahrestagung der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) 2017, Bad Nauheim, 28.4.2017; Veranstalter: Biogen
Zurück zum Zitat 1. Juni 2017: Die Europäische Kommission hat aktuell die Marktzulassung für Spinraza® (Nusinersen) zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) für ein breites Spektrum an SMA-Patienten erteilt. 1. Juni 2017: Die Europäische Kommission hat aktuell die Marktzulassung für Spinraza® (Nusinersen) zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) für ein breites Spektrum an SMA-Patienten erteilt.
Metadaten
Titel
Spinale Muskelatrophie
Symptomatische Therapie bessert motorische Funktion
verfasst von
Ute Ayazpoor
Publikationsdatum
20.06.2017
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
InFo Neurologie + Psychiatrie / Ausgabe 6/2017
Print ISSN: 1437-062X
Elektronische ISSN: 2195-5166
DOI
https://doi.org/10.1007/s15005-017-2227-9

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