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Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie 10/2021

22.10.2021 | Spinale Muskelatrophien | Info Pharm

Spinale Muskelatrophie

Mit Einmal-Gentherapie neue Meilensteine erreichen

verfasst von: Marion Hofmann-Aßmus

Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie | Ausgabe 10/2021

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Auszug

Seit rund einem Jahr können Kinder mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 in Europa die Gentherapie mit Onasemnogen-Abeparvovec als einmalige Infusion erhalten. Je früher die Kinder behandelt werden, desto größer scheint die Wahrscheinlichkeit für eine altersgemäße Entwicklung. Dies zeigen aktuelle, auf dem EAN-Kongress 2021 vorgestellte Daten. …
Metadaten
Titel
Spinale Muskelatrophie
Mit Einmal-Gentherapie neue Meilensteine erreichen
verfasst von
Marion Hofmann-Aßmus
Publikationsdatum
22.10.2021
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
InFo Neurologie + Psychiatrie / Ausgabe 10/2021
Print ISSN: 1437-062X
Elektronische ISSN: 2195-5166
DOI
https://doi.org/10.1007/s15005-021-2102-6

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