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Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie 5/2017

22.05.2017 | Spinale Muskelatrophien | journal club

Spinale Muskelatrophie (SMA)

Therapie mit Antisense-Oligonucleotiden verbessert Motorik und Überleben

verfasst von: Prof. Dr. Ludger Schöls

Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie | Ausgabe 5/2017

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Auszug

Fragestellung: Ist eine Gentherapie mittels Antisense-Oligonukleotiden bei Spinaler Muskelatrophie (SMA) sicher und klinisch effektiv? …
Literatur
Zurück zum Zitat Finkel R, Chiriboga CA, Vajsar J et al. Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Lancet Neurology 2016; 388: 3017–26CrossRef Finkel R, Chiriboga CA, Vajsar J et al. Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Lancet Neurology 2016; 388: 3017–26CrossRef
Metadaten
Titel
Spinale Muskelatrophie (SMA)
Therapie mit Antisense-Oligonucleotiden verbessert Motorik und Überleben
verfasst von
Prof. Dr. Ludger Schöls
Publikationsdatum
22.05.2017
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
InFo Neurologie + Psychiatrie / Ausgabe 5/2017
Print ISSN: 1437-062X
Elektronische ISSN: 2195-5166
DOI
https://doi.org/10.1007/s15005-017-2184-3

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