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Erschienen in:
25.10.2023 | Systemische Mastozytose | Topic
Diagnostik und Therapie der systemischen Mastozytose
Erschienen in: best practice onkologie | Ausgabe 11/2023
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Hintergrund
Die systemische Mastozytose (SM) ist eine klonale Stammzellerkrankung mit heterogenem klinischem Erscheinungsbild und Prognose.
Ziel
Im vorliegenden Artikel werden Diagnostik, Prognosemodelle und Therapieoptionen bei der SM erörtert.
Material und Methoden
Es handelt sich um eine selektive Literaturrecherche und Auswertungen des eigenen Patientenkollektivs.
Ergebnisse
Während Patienten mit einer indolenten Verlaufsform eine normale Lebenserwartung haben, ist das Überleben bei Patienten mit fortgeschrittener Erkrankung (AdvSM) oft eingeschränkt. Blutbild- und Leberwertveränderungen finden sich insbesondere bei der AdvSM, eine Erhöhung der Serumtryptase ist i. d. R. in allen Verlaufsformen zu beobachten, was sich auch in den Diagnosekriterien widerspiegelt. Klinische Symptome treten unabhängig von der Krankheitsschwere in allen Subentitäten auf, sodass eine symptomatische Therapie (u. a. Antihistaminika, Mastzellstabilisatoren, Cortison) je nach der Klinik bei der indolenten SM und bei der AdvSM Anwendung findet. Demgegenüber ist der Einsatz von KIT-Inhibitoren (Nachweis einer KIT-Mutation, v. a. KIT D816V in > 90 %) i. d. R. Patienten mit AdvSM vorbehalten. Der Multikinaseinhibitor Midostaurin und der spezifische KIT-Inhibitor Avapritinib (ab der Zweitlinie) verbessern hier die mastzellbedingte Organdysfunktion.
Schlussfolgerung
Die variable Klinik macht Diagnostik und Therapie der SM zu einer Herausforderung, eine interdisziplinäre Beurteilung je nach führender Symptomatik ist daher erforderlich. Die KIT-Inhibitortherapie hat zu einer signifikanten Verbesserung der Prognose von AdvSM-Patienten geführt, einzig kurative Therapie bleibt jedoch weiterhin die allogene Stammzelltransplantation in bestmöglicher Remission.