Was ist gesichert in der Therapie der akuten myeloischen Leukämie?

Die akute myeloische Leukämie (AML) entsteht durch eine maligne Transformation und Proliferation von myeloischen Vorläuferzellen, die zu einer Verdrängung der normalen Hämatopoese führt. Bei Erstdiagnose wird neben einer zytogenetischen Analyse auch die Mutationsdiagnostik von bei der AML häufiger mutierten Genen vorgenommen. Diese genetische Diagnostik ist wesentlich für die Risikostratifizierung und spätere Behandlung der Patienten. Für die intensiv behandelbaren Patienten wurden in den letzten Jahren drei neue Medikamente zugelassen: ein neuer Tyrosinkinaseinhibitor (Midostaurin) für Patienten mit einer FLT3-Mutation, eine besondere liposomale Zubereitung der Chemotherapie (CPX-351) für Formen der sekundären AML sowie ein CD33-Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (Gemtuzumab-Ozogamicin) für die AML mit CD33-Expression. Die allogene Stammzelltransplantation bleibt die wesentliche Therapiekomponente für Patienten mit intermediärem und höherem Risiko sowie in der Rezidivsituation. Für ältere, nicht intensiv behandelbare Patienten ist der Einsatz von demethylierenden Substanzen die Therapie der Wahl. Ziel ist hier eine Lebensverlängerung bei akzeptabler Lebensqualität. In den letzten Jahren wurden auch für diese Patientengruppe neue vielversprechende Substanzen erfolgreich geprüft und in den USA bereits zugelassen. Dazu gehören der Bcl-2-Inhibitor Venetoclax, der in Deutschland bereits für die chronische lymphatische Leukämie zugelassen ist, sowie IDH1/IDH2-Inhibitoren für Patienten mit einer IDH1/IDH2-Mutation in ihren Leukämiezellen. Eine Sondergruppe der AML stellt die akute Promyelozytenleukämie dar, bei der eine Kombinationstherapie mit all-trans-Retinsäure und Arsentrioxid zu exzellenten Ergebnissen führt.