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Erschienen in:
12.06.2019 | Crizotinib | Leitthema
Neue Konzepte der Zulassung von Onkologika jenseits randomisierter klinischer Studien
Erschienen in: Die Onkologie | Sonderheft 1/2019
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Hintergrund
In den letzten Jahren wurden in der Onkologie zahlreiche biomarkerstratifizierte zielgerichtete und immuntherapeutische Therapieverfahren eingeführt. Diese sind in Subpopulationen häufig wirksamer als herkömmlichen Standardtherapien. Der Wirksamkeitsnachweis in Phase-III-Studien ist aufgrund der Seltenheit mancher Subgruppen allerdings häufig nicht möglich und das „proof-of-principle“ verschiebt sich zunehmend in frühe Studienphasen. Die Zulassungsbehörden in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union haben diese Problematik erkannt und neue Instrumente entwickelt, um Zulassungen zu beschleunigen und zu vereinfachen. Diese Entwicklung wird von innovativen Studienkonzepten flankiert, die schon in frühen Studien zulassungsrelevante Ergebnisse liefern können.
Ziel
Innovative Studiendesigns und Zulassungsverfahren in der Onkologie werden zusammengefasst und diskutiert.
Material und Methoden
Die Autoren durchsuchten systematisch die medizinische Literaturdatenbank PubMed (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/) nach Arbeiten zu den Themen „Zulassungsverfahren“ und „Studiendesigns“ in der Onkologie und die Internetseiten der European Medicines Agency (EMA), der US Food and Drug Administration (FDA) und des Bundesamt für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM).
Ergebnisse und Diskussion
Immer mehr Onkologika werden im Rahmen von beschleunigten Verfahren zugelassen. FDA-Programme wie Breakthrough Designation und das Accelerated-Approval-Verfahren sind besonders erfolgreich. Studien konnten zeigen, dass die Zeit bis zum ersten Einsatz im Patienten deutlich verkürzt ist. Auf der Basis von neuen Designs wie z. B. Basket-Studien sind in den USA erstmals histologieunabhängig personalisierte Therapien für Patientensubgruppen zugelassen worden. Trotz dieser Erfolge gibt es auch Kritik an den zum Teil präliminären Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten, die zur Zulassung unter Auflagen führen.