Erschienen in:
21.09.2018 | Spinale Muskelatrophien | infopharm
5q-assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA)
Erste kausale medikamentöse Therapie seit einem Jahr verfügbar
verfasst von:
Ute Ayazpoor
Erschienen in:
InFo Neurologie + Psychiatrie
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Ausgabe 9/2018
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Auszug
Seit Juli 2017 steht für SMA-Patienten erstmals eine kausale krankheitsmodifizierende medikamentöse Therapie zur Verfügung. Was sich schon in den Zulassungsstudien abgezeichnet hat, bestätigt nun auch die einjährige Anwendung in der Praxis: Die Behandlung mit dem Antisense-Oligonukleotid (ASO) Nusinersen (Spinraza®) verlangsamt zumindest die Erkrankung, verbessert die Muskelfunktion und bietet den Betroffenen aller Altersstufen eine neue Lebensperspektive. …