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Erschienen in: Pädiatrie 6/2020

18.12.2020 | Gentherapie in der Onkologie | Industrieforum

Gentherapie bei zerebraler Adrenoleukodystrophie zugelassen

verfasst von: Redaktion Facharztmagazine

Erschienen in: Pädiatrie | Ausgabe 6/2020

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Auszug

Die Europäische Arzneimittelagentur hat den Zulassungsantrag für die Gentherapie Elivaldogene autotemcel (Eli-cel, Lenti-D™) zur Behandlung einer Teilgruppe von Patienten mit Zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD) angenommen. Bei der Gentherapie werden einmalig funktionelle Kopien des ABCD1-Gens in patienteneigene hämatopoetische (Blut-)Stammzellen eingefügt. Dadurch sollen Patienten das ALDP-Protein selbst produzieren können. Das Protein baut im Gehirn überlangkettige Fettsäuren ab, die bei CALD in toxischer Konzentration auftreten. …
Metadaten
Titel
Gentherapie bei zerebraler Adrenoleukodystrophie zugelassen
verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
18.12.2020
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 6/2020
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-020-2497-4

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