Erschienen in:
18.12.2020 | Gentherapie in der Onkologie | Industrieforum
Gentherapie bei zerebraler Adrenoleukodystrophie zugelassen
verfasst von:
Redaktion Facharztmagazine
Erschienen in:
Pädiatrie
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Ausgabe 6/2020
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Auszug
Die Europäische Arzneimittelagentur hat den Zulassungsantrag für die Gentherapie Elivaldogene autotemcel (Eli-cel, Lenti-D™) zur Behandlung einer Teilgruppe von Patienten mit Zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD) angenommen. Bei der Gentherapie werden einmalig funktionelle Kopien des ABCD1-Gens in patienteneigene hämatopoetische (Blut-)Stammzellen eingefügt. Dadurch sollen Patienten das ALDP-Protein selbst produzieren können. Das Protein baut im Gehirn überlangkettige Fettsäuren ab, die bei CALD in toxischer Konzentration auftreten. …