Erschienen in:
08.12.2016 | Hypophosphatasie | Industrieforum
Enzymersatztherapie bei Hypophosphatasie wirksam
verfasst von:
Dr. Yuri Sankawa
Erschienen in:
Pädiatrie
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Ausgabe 6/2016
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Auszug
_ Bei der Hypophosphatasie (HPP) handelt es sich um eine seltene, hereditär bedingte, systemische Knochenstoffwechselerkrankung, die durch die mangelhafte Aktivität der Alkalischen Phosphatase (AP) in Serum und Knochen gekennzeichnet ist. Seit kurzem steht mit Asfotase alfa ein rekombinantes gewebeunspezifisches AP-Präparat zur Verfügung, von dem Betroffene nicht nur im Kindes- und Jugendalter profitieren: Günstige Langzeiteffekte auf biochemische und funktionelle Parameter zeigten sich auch bei adoleszenten und erwachsenen Patienten [Kishnani PS et al. ENDO 2016, Abstr. OR26-3]. …