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01.06.2017 | Muskelatrophie Typ Werdnig-Hoffmann | Medizin aktuell | Ausgabe 6/2017

DNP - Der Neurologe & Psychiater 6/2017

Die spinale Muskelatrophie ist nun behandelbar

Zeitschrift:
DNP - Der Neurologe & Psychiater > Ausgabe 6/2017
Autor:
Dr. Nicola Zink
Mit dem Antisense-Oligonukleotid Nusinersen gibt es jetzt Hoffnung für Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Mehrere Studien zeigen ein positives Nutzen-Risiko-Profil für Nusinersen. Auch eine Phase-I-Studie, in der eine Gentherapie erfolgreich angewandt wird, wurde in Boston vorgestellt.

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Literatur
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