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Der Nervenarzt
Erschienen in: Der Nervenarzt 4/2020

19.02.2020 | Gentherapie in der Onkologie | Leitthema

Genspezifische Therapieansätze bei Muskelerkrankungen

verfasst von: Dr. Diana Lehmann Urban, Dr. Ilka Schneider

Erschienen in: Der Nervenarzt | Ausgabe 4/2020

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Zusammenfassung

Die genspezifische Therapie hereditärer Muskelerkrankungen hat in den letzten Jahren große Fortschritte gemacht. Die Pathomechanismen vieler dieser Erkrankungen konnten mittels molekulargenetischer Techniken entschlüsselt werden, wodurch der Weg für krankheitsmodifizierende Therapieoptionen geebnet wurde. Ein Meilenstein war unzweifelhaft die erfolgreiche Translation der Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Technologie in die klinische Praxis, insofern 2016 erstmals genspezifische ASOs zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie und der Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen wurden. In diesem Artikel stellen wir die aktuellen Entwicklungen auf dem Gebiet der Antisense- und Gentherapien bei hereditären Muskelerkrankungen vor.
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Metadaten
Titel
Genspezifische Therapieansätze bei Muskelerkrankungen
verfasst von
Dr. Diana Lehmann Urban
Dr. Ilka Schneider
Publikationsdatum
19.02.2020
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Der Nervenarzt / Ausgabe 4/2020
Print ISSN: 0028-2804
Elektronische ISSN: 1433-0407
DOI
https://doi.org/10.1007/s00115-020-00870-8

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