Überlegene Wirkung des Antikörpers bei XLH

Auszug

Die X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH) ist eine seltene und schwerwiegende erblich bedingte Erkrankung des Knochenstoffwechsels, die mit chronischem Phosphatverlust einhergeht. Seit Anfang 2018 ist mit Burosumab (Crysvita®) erstmals ein Antikörper als Therapieoption für XLH zugelassen. Burosumab ermöglicht es, gezielt in die Pathogenese der XLH einzugreifen und eine Normalisierung der Phosphathomöostase zu erreichen. In einer klinischen Phase-III-Studie bei Kindern mit XLH wurde nun die Wirksamkeit von Burosumab mit der konventionellen Substitutionstherapie, die aus der oralen Verabreichung von Phosphat und aktivem Vitamin D besteht, verglichen. Die Studie zeigte bei Kindern mit XLH nach 40 Wochen unter Therapie mit Burosumab eine signifikante Verbesserung des Rachitis-Schweregrades sowie von Wachstum, Schmerzen und physischer Funktionalität. …