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Pädiatrie
Erschienen in: Pädiatrie 1/2018

13.02.2018 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum

Relevanter Nutzen der Therapie bei spinaler Muskelatrophie

verfasst von: red

Erschienen in: Pädiatrie | Ausgabe 1/2018

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Auszug

_ Nusinersen (Spinraza®) ist die erste und einzige zugelassene Therapie der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA). Die Endergebnisse der Phase-III-Studie ENDEAR zu Nusinersen wurden Ende letzten Jahres im New England Journal of Medicine veröffentlicht [Finkel RS et al. N Engl J Med 2017; 377:1723–32]. In der randomisierten, doppelblinden und placebokontrollierten Phase-III-Studie wurden die Wirksamkeit und Sicherheit von intrathekal appliziertem Nusinersen bei Kleinkindern mit SMA untersucht. Die Symptome der Probanden hatten vor dem 6. Lebensmonat eingesetzt. …
Literatur
Metadaten
Titel
Relevanter Nutzen der Therapie bei spinaler Muskelatrophie
verfasst von
red
Publikationsdatum
13.02.2018
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 1/2018
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-018-1272-2

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