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13.02.2018 | Industrieforum | Ausgabe 1/2018

Pädiatrie 1/2018

Relevanter Nutzen der Therapie bei spinaler Muskelatrophie

Zeitschrift:
Pädiatrie > Ausgabe 1/2018
Autor:
red
_ Nusinersen (Spinraza®) ist die erste und einzige zugelassene Therapie der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA). Die Endergebnisse der Phase-III-Studie ENDEAR zu Nusinersen wurden Ende letzten Jahres im New England Journal of Medicine veröffentlicht [Finkel RS et al. N Engl J Med 2017; 377:1723–32]. In der randomisierten, doppelblinden und placebokontrollierten Phase-III-Studie wurden die Wirksamkeit und Sicherheit von intrathekal appliziertem Nusinersen bei Kleinkindern mit SMA untersucht. Die Symptome der Probanden hatten vor dem 6. Lebensmonat eingesetzt. ...

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