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27.03.2018 | Industrieforum | Ausgabe 2/2018

DNP - Der Neurologe & Psychiater 2/2018

RNA-Therapeutikum effektiv bei hereditärer Amyloidose

Zeitschrift:
DNP - Der Neurologe & Psychiater > Ausgabe 2/2018
Autor:
Dr. Angelika Bischoff
_ Die hereditäre Transthyretin(hTTR)-Amyloidose ist eine seltene, autosomal-dominant vererbte Erkrankung, die in unseren Breiten sporadisch auftritt. Wie PD Dr. Katrin Hahn, Neurologische Klinik der Charité Berlin, ausführte, lösen verschiedene Mutationen eine Proteinfehlfaltung des Bluteiweißes Transthyretin aus. Das native fehlgefaltete Tetramer dissoziiert relativ leicht in Amyloidmonofibrillen, die sich extrazellulär in verschiedenen Organen ablagern. ...

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