Nachhaltige Vergütung der B‑Zentren für Seltene Erkrankungen in Deutschland – Status quo und Lösungsansätze

In Deutschland leben rund 4 Mio. Menschen mit einer seltenen Erkrankung [1]. Dabei handelt es sich häufig um schwerwiegende und chronische Systemerkrankungen, die einer komplexen Diagnostik und Therapie bedürfen. Um eine hochwertige spezialisierte Versorgung der Betroffenen sicherzustellen, haben sich seit dem Jahr 2009 zahlreiche Zentren für seltene Erkrankungen (ZSE) gebildet [2, 3]. Diesen Zentren kommt im Versorgungsprozess eine zentrale Rolle zu, da sie Kompetenzen und Strukturen bündeln, zielgerichtete Therapieangebote vorhalten und Forschungsaktivitäten vorantreiben.

Um die Zentrenbildung nachhaltig zu fördern, wurde im Rahmen des Nationalen Aktionsplans für Menschen mit seltenen Erkrankungen im Jahr 2013 ein sog. Zentrenmodell etabliert, welches die Strukturen und Aufgaben der ZSE konkretisiert und die interdisziplinäre und multiprofessionelle Versorgung in Typ-A-, -B- und -C-Zentren unterscheidet [4]. An der Spitze der ZSE stehen demnach die Typ-A-Zentren oder „Referenzzentren“, die Menschen mit gesicherter seltener Erkrankung in geeignete Versorgungsstrukturen überführen. Werden Patient:innen mit unklarer Diagnose, aber Hinweisen auf ein seltenes Leiden vorstellig, können diese Verdachtsfälle ebenfalls im Typ-A-Zentrum abgeklärt werden.

Angegliedert an diese übergeordnete Struktur sind mehrere Typ-B-Zentren [5]. Hierbei handelt es sich um Fachzentren, die über ein interdisziplinäres Versorgungsangebot für bestimmte Erkrankungen und Erkrankungsgruppen verfügen. Die Typ-C-Zentren agieren dabei als Kooperationszentren für spezifische Erkrankungen oder Krankheitsgruppen und stellen für Patient:innen mit gesicherter Diagnose oder konkreter Verdachtsdiagnose die ambulante Versorgung sicher. Typ-C-Zentren können bspw. niedergelassene Schwerpunktpraxen, Gemeinschaftspraxen, Medizinische Versorgungszentren (MVZ) oder Krankenhäuser sein.

Eng verknüpft mit der Zentrenbildung ist die Frage der Finanzierung der Versorgung in den Zentren. Die Vergütung der Versorgungsleistungen ist dabei grundsätzlich im Fünften Buch Sozialgesetzbuch (SGB V) geregelt und richtet sich nach der Versorgungsform, auf Grundlage derer die Behandlung der Patient:innen stattfindet. Der Gesetzgeber hat in den vergangenen Jahrzehnten im Rahmen diverser Reformen verschiedene Möglichkeiten zur ambulanten Versorgung im Krankenhaus geschaffen und somit einen Beitrag zur Sicherstellung einer spezialisierten und hochwertigen Behandlung für Patient:innen mit besonders komplexen und schwerwiegenden Erkrankungen geleistet [6]. Jedoch hat sich damit eine große Vielfalt und Heterogenität der Versorgungs- und Vergütungsformen herausgebildet (Tab. 1). Diese sind immer schwieriger zu durchschauen und bedingen teilweise als ungerecht empfundene Unterschiede bei der Vergütung teils identischer oder ähnlicher Leistungen.

Ambulanzen, Institute und Abteilungen der Hochschulkliniken, sogenannte Hochschulambulanzen (HSA), können nach § 117 SGB V ermächtigt werden, Patient:innen zu behandeln, die aufgrund der Art, Schwere oder Komplexität ihrer Erkrankung einer Behandlung bedürfen. Zu den relevanten Patientengruppen zählen auch Patient:innen mit seltenen Erkrankungen. Die Hochschulambulanzen erhalten für ihre Versorgungsleistungen je Behandlungsfall eine pauschalierte Vergütung. In Abhängigkeit von der Hochschulambulanz und dem Behandlungsaufwand können für jede Klinik bis zu 50 Pauschalen vereinbart werden, welche die unterschiedlichen Behandlungskosten adäquat abbilden sollen [7].

Auch Krankenhausärzt:innen, die über eine abgeschlossene Weiterbildung verfügen, können nach § 116 SGB V zur Teilnahme an der vertragsärztlichen Versorgung ermächtigt werden. Voraussetzung hierfür ist jedoch, dass eine ausreichende Versorgung der Patient:innen ohne die besonderen diagnostischen und therapeutischen Methoden der/des Krankenhausärzt:in nicht anderweitig sichergestellt werden kann. Die Vergütung ist gemäß § 120 SGB V aus dem Budget der Vertragsärzt:innen im niedergelassenen Bereich zu finanzieren und führt somit zu einer Verringerung der vertragsärztlichen Einnahmen. In der Regel werden daher nur sehr begrenzt Ermächtigungen vom Zulassungsausschuss erteilt. Der Umfang der Versorgungstätigkeit ist vertraglich auf spezifische Ziffern des EBM (Einheitlicher Bewertungsmaßstab¹) festgelegt.

Neben einzelnen Krankenhausärzt:innen können gemäß § 116a SGB V auch Krankenhäuser im Falle einer Unterversorgung oder bei lokalen Versorgungsbedarfen eine Ermächtigung zur vertragsärztlichen Versorgung erhalten. Diese gilt für 2 Jahre und entspricht im Hinblick auf den zu gewährenden Versorgungsumfang und die Vergütung der persönlichen Ermächtigung. Gemeinhin wird die Verknüpfung eines Versorgungsauftrags an eine Person gegenüber einer Institution von den Zulassungsausschüssen bevorzugt, um eine hohe Behandlungsqualität sicherzustellen. Dies führt jedoch gleichzeitig zu einer verminderten Kapazität und Flexibilität in der Versorgung, weshalb Kliniken Institutionsermächtigungen auch vor dem Hintergrund einer teamorientierten Therapiekoordination bevorzugen.

Ist eine ausreichende Versorgung über Frühförderstellen nicht sichergestellt, können auch Sozialpädiatrische Zentren (SPZ) zur ambulanten Behandlung von Kindern und Jugendlichen nach § 119 SGB V ermächtigt werden. Die Ermächtigung wird abhängig vom Bedarf zeitlich begrenzt erteilt. Die Grundlage der Leistungsfinanzierung ist in § 120 Abs. 2 SGB V geregelt, der eine Pauschale vorsieht, die unmittelbar von den Krankenkassen vergütet wird.

Ambulanzen, die ausschließlich Kinder versorgen, haben außerdem die Möglichkeit, gemäß § 120 Abs. 1a SGB V als Pädiatrische Spezialambulanz vergütet zu werden. Hierfür werden zwischen den Landesverbänden der Krankenkassen und den Ersatzkassen einheitliche einrichtungs- oder fallbezogene Pauschalen vereinbart, die unmittelbar durch die Krankenkassen vergütet werden. Auch Einrichtungen der Behindertenhilfe können nach § 119a SGB V vom Zulassungsausschuss zur ambulanten Versorgung von Menschen mit geistiger Behinderung zugelassen werden. Ihre Vergütung ist wie für die Pädiatrischen Spezialambulanzen in § 120 SGB V geregelt und erfolgt anhand einer pauschalierten Vergütung durch die Krankenkassen.

Trotz der vielfältigen gesundheitspolitischen Bemühungen, angemessene Rahmenbedingungen für die ambulante Leistungserbringung für Menschen mit seltenen Erkrankungen durch stationäre Einrichtungen und stationär tätige Ärzt:innen sowie deren Vergütung zu schaffen, liefern Studien Hinweise darauf, dass in ZSE häufig keine kostendeckende Erbringung von Leistungen möglich ist. Dies ist insbesondere darauf zurückzuführen, dass die Vergütungssysteme die Komplexität und den überdurchschnittlichen Versorgungsaufwand seltener Erkrankungen nicht ausreichend abbilden. So konnte beispielsweise eine Untersuchung zur ambulanten Versorgung von Mukoviszidose in Deutschland zeigen, dass nur rund die Hälfte der in den Ambulanzen real anfallenden Kosten durch die Vergütungen der Kostenträger gedeckt werden, wobei die zugrunde liegenden Daten jedoch teilweise lückenhaft waren [8]. Dies kann insbesondere auf den hohen zeitlichen und personellen Aufwand bei der ambulanten Versorgung von Mukoviszidose-Patient:innen in den Zentren zurückgeführt werden. Eine Analyse der Vergütungssituation bei der ambulanten Behandlung nach § 116b SGB V am Beispiel des Marfan-Syndroms konnte ebenfalls eine deutliche Unterdeckung des angefallenen Ressourcenaufwands feststellen [9]. Im Rahmen der Untersuchung wurden ebenfalls die Kosten der medizinischen Behandlung und die Erlössituation verglichen. Es zeigte sich, dass Zentren, die als Hochschulambulanz tätig waren, eine Unterdeckung von 84 % aufwiesen. Bei Zentren, die ihre Patient:innen im Rahmen der ASV versorgten, lag eine deutlich niedrigere Kostendeckungslücke vor. Dennoch wurden auch über die ASV 22 % der Leistungsausgaben nicht von den Krankenkassen vergütet.

Damit eine qualitativ hochwertige Versorgung von Betroffenen dauerhaft sichergestellt und die Versorgungs- und Vergütungsstrukturen weiterentwickelt werden können, sind zunächst Informationen über die aktuelle Istsituation der Versorgungs- und Vergütungslandschaft der B‑Zentren in Deutschland nötig. Im Rahmen der vorliegenden Studie soll daher zunächst quantitativ eruiert werden, auf welcher rechtlichen Grundlage nach SGB V die Leistungserbringung und -vergütung stattfinden. Weiterführende qualitative Untersuchungen zur Angemessenheit der Vergütungsinstrumente aus Sicht von Leistungserbringer:innen und Kostenträgern sollen die bisher kaum untersuchte Thematik der finanziellen Situation der ZSE näher beleuchten. Abschließend werden Ansätze zur Sicherstellung nachhaltiger Versorgungsstrukturen für seltene Erkrankungen und Möglichkeiten einer leistungsorientierten Vergütung der Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen an ZSE aufgezeigt.

Mit der in der Studie durchgeführten quantitativen Erhebung zur Finanzierung der B‑Zentren wurde erstmals angestrebt, eine flächendeckende Erfassung der Versorgungs- und Vergütungsstrukturen der ZSE in Deutschland vorzunehmen. Trotz der geringen Teilnahmequote der Zentren konnte eine sehr heterogene Versorgungs- und Vergütungslandschaft nachgewiesen werden. So konnte gezeigt werden, dass der Großteil der B‑Zentren ihre Patient:innen als Hochschulambulanz versorgt, die eine Pauschale als Vergütung erhält. Ferner konnten zahlreiche Mischformen von HSA-Pauschalen mit weiteren Vergütungsarten bei anderen Versorgungsformen festgestellt werden. Insgesamt lässt sich darüber hinaus eine große Varianz in der Höhe der mit den Kostenträgern ausgehandelten Pauschalen erkennen. Da sich einige ZSE nicht beteiligt haben, kann jedoch nicht abgeschätzt werden, wie sich die Varianz innerhalb spezifischer Indikationen darstellt. Auch Aussagen über zusätzlich vergütete Leistungen sind aufgrund fehlender Angaben zu abrechenbaren EBM-Ziffern nicht möglich.

Die Ergebnisse der inhaltsanalytischen Auswertungen der Fokusgruppendiskussionen und des Experteninterviews belegen, dass die derzeitige Vergütung insbesondere von den Zentren und den Klinikverbünden als unzureichend wahrgenommen wird. Besonders die für die Versorgung von seltenen Erkrankungen notwendigen Vorhaltungen an spezialisiertem Personal und aufwendiger Diagnostik und Therapie würden über die aktuellen Vergütungsstrukturen nicht hinreichend abgebildet. Diese Wahrnehmung stimmt mit vorherigen Untersuchungen zur Erlössituation am Beispiel spezifischer Indikationen überein [8, 9]. Wenngleich das Ausmaß der mangelnden Kostendeckung von Politik, Versorger:innen und Kostenträgern unterschiedlich diskutiert wird, wird ein Handlungsbedarf übergreifend erkannt und die Notwendigkeit für alternative Finanzierungswege gesehen. Die Mehrheit der Teilnehmenden teilt dabei die Auffassung, dass die verschiedenen im Gesetz verankerten Versorgungs- und Vergütungsstrukturen nicht zur nachhaltigen Vergütung der B‑Zentren geeignet sind. So wird die ASV u. a. als zu kompliziert im Anzeigeverfahren und nicht kostendeckend bewertet. Dies deckt sich mit Untersuchungen zur Umsetzung der ASV, die belegen, dass die ASV-Regelungsdichte ein bürokratisches Hindernis darstellt und das Potenzial als innovatives Versorgungskonzept nicht entfaltet hat [16, 17]. Obwohl im Bereich der HSA-Pauschale aus Sicht der Kliniken in den vergangenen Jahren deutliche Verbesserungen in der Vergütung erzielt werden konnten, ist auch diese nach Aussage der ZSE noch nicht kostendeckend.

Grundsätzlich präferieren die Befragten im Hinblick auf zukünftige Vergütungsformen eine pauschalierte Vergütung. In Anbetracht der Vielzahl verschiedener seltener Erkrankungen wird die Entwicklung einer eigenen Vergütungssystematik als unrealistisch und unter administrativen Aspekten als zu aufwendig eingeschätzt. Eine Sonderpauschale für seltene Erkrankungen, welche Versorger:innen zusätzlich zu ihrer regulären Vergütung erhalten, bzw. eine Erhöhung der HSA-Pauschale wird daher als positiv angesehen. Um die überdurchschnittlichen personellen, diagnostischen und therapeutischen Aufwendungen entsprechend abbilden zu können, soll dem Faktor Zeit bei der Kalkulation der Pauschale eine besondere Bedeutung zukommen. Eine Fokussierung auf zeitliche Aufwendungen und erbrachte Leistungen wird auch von Kostenträgerseite präferiert. Die indikationsspezifische Abstaffelung nach verschiedenen Schweregraden wird als sinnvoll erachtet, um den Zentren keine Anreize zu setzen, die Versorgung leichter Fälle vermehrt in den Fokus zu rücken.

Diese Studie unterliegt verschiedenen Limitationen. Zum einen konnte im Rahmen der Fragebogenerhebung nur ein geringer Rücklauf erzielt werden. Grundsätzlich wäre es möglich, dass der Rücklauf im Zusammenhang mit einer Unzufriedenheit der B‑Zentren bzgl. der Vergütungssituation steht und eine geringe Beteiligung Ausdruck für eine überwiegende Zufriedenheit mit den derzeitigen Strukturen ist. Die Autor:innen führen die niedrige Rücklaufquote jedoch vielmehr auf knappe zeitliche Ressourcen, auf die Priorität anderer Thematiken im Versorgungsalltag und insbesondere auf eine mangelnde Bereitschaft, sensible Kostendaten zu Forschungszwecken zur Verfügung zu stellen, zurück. Wie die Analyse der Fokusgruppen und des Interviews gezeigt hat, werden die Vergütungen der Krankenkassen in der Regel innerhalb des Klinikums umverteilt und den Zentren nach Bedarf zugewiesen. Es scheint daher plausibel, dass entsprechende Informationen beim Klinikum verbleiben sollen. Darüber hinaus ist die Höhe der mit den Kassen verhandelten Vergütung das Ergebnis klinikinterner Verhandlungen, was ebenfalls zu einer eingeschränkten Bereitschaft der Fragebogenteilnahme geführt haben könnte. Die Ergebnisse geben somit einen Ausschnitt der Versorgungs- und Vergütungslandschaft wieder, ohne diese repräsentativ darstellen zu können.

Für die Fokusgruppendiskussionen und das Experteninterview liegen ebenfalls Limitationen hinsichtlich der Repräsentativität vor, da im Rahmen qualitativer Untersuchungen grundsätzlich keine repräsentativen Stichproben gezogen werden können. Daher wird durch theoretisches Sampling versucht, eine Reichhaltigkeit und Konsistenz der Ergebnisse zu erzeugen. Hierfür finden gleichzeitig mit der Datenerhebung erste Datenauswertungen statt, die Hinweise darauf geben, welche weiteren relevanten Fälle ausgewählt werden sollten, um den zu untersuchenden Gegenstandsbereich möglichst umfassend abbilden zu können. Das Ziel liegt somit nicht im Produzieren von Ergebnissen, die für eine breite Population repräsentativ sind, sondern darin, zuverlässige und gültige Konzepte zu entwickeln.

Insgesamt kann festgehalten werden, dass eine erhebliche Heterogenität der Versorgungs- und Vergütungsstrukturen in den ZSE vorliegt. Um die spezialisierte Versorgung langfristig sicherzustellen, sollten eine „Sonderpauschale für sE“ sowie die notwendigen Rahmenbedingungen im Gesundheitswesen entwickelt werden. Dies ist auch aus versorgungspolitischer Sicht notwendig, um die Bereitschaft von Ärzt:innen und Einrichtungen, sich nachhaltig im Bereich sE zu engagieren, aufrechtzuerhalten. Es bedarf weiterer Untersuchungen zu einzelnen Leistungen und notwendigen Zeitaufwendungen am Beispiel ausgewählter Indikationen, um sich einer von den Teilnehmenden präferierten Pauschale anzunähern. Die teilnehmenden Leistungserbringer:innen und Kostenträger haben bereits ihre Bereitschaft zur weiteren Zusammenarbeit und Unterstützung erklärt und mögliche Erkrankungen definiert. Zukünftig sollen deshalb modellhaft indikationsspezifische Rahmenvereinbarungen einer leistungsgerechten Vergütung erarbeitet und verhandelt werden. Hierdurch könnte ein innovatives Vergütungskonzept angestoßen werden, welches die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen nachhaltig sicherstellt.