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Erschienen in: NeuroTransmitter 4/2021

16.04.2021 | Spinale Muskelatrophien | Pharmaforum

SMA: Oraler Spleißmodifikator verbessert motorische Entwicklung

verfasst von: Michael Koczorek

Erschienen in: NeuroTransmitter | Ausgabe 4/2021

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Auszug

Für die Behandlung der seltenen, progressiven spinalen Muskelatrophie (SMA) ist mit dem Spleißmodifikator Risdiplam (RG7916) eine orale Substanz in fortgeschrittener klinischer Entwicklung. Studien zeigen vielversprechende Ergebnisse für das "small molecule". …
Metadaten
Titel
SMA: Oraler Spleißmodifikator verbessert motorische Entwicklung
verfasst von
Michael Koczorek
Publikationsdatum
16.04.2021
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
NeuroTransmitter / Ausgabe 4/2021
Print ISSN: 1436-123X
Elektronische ISSN: 2196-6397
DOI
https://doi.org/10.1007/s15016-021-9111-z

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