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Erschienen in: DNP - Der Neurologe & Psychiater 12/2016

28.11.2016 | Spinale Muskelatrophien | Kurz gemeldet

Hoffnung bei Muskelatrophie Typ I

verfasst von: Springer Medizin

Erschienen in: DNP – Die Neurologie & Psychiatrie | Ausgabe 12/2016

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Auszug

Das Prüfpräparat Nusinersen hat den primären Endpunkt bei der Zwischenanalyse der Phase-III-Studie ENDEAR zur spinalen Muskelatrophie Typ I im Säuglingsalter erreicht. Angesichts dieser Ergebnisse wird die Studie gestoppt. Die Patienten haben die Möglichkeit, in die unverblindete Studie SHINE zu wechseln, in der alle Teilnehmer Nusinersen erhalten. Das Antisense-Oligonukleotid Nusinersen wurde entwickelt, um den Spleißprozess von SMN2 — einem Gen, das fast identisch mit SMN1 ist — zu modifizieren. Auf diese Weise soll die Bildung von voll funktionsfähigem SMN-Protein gesteigert werden. Biogen wird in den kommenden Monaten weltweit Zulassungsanträge für Nusinersen stellen. …
Literatur
Metadaten
Titel
Hoffnung bei Muskelatrophie Typ I
verfasst von
Springer Medizin
Publikationsdatum
28.11.2016
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
DNP – Die Neurologie & Psychiatrie / Ausgabe 12/2016
Print ISSN: 2731-8168
Elektronische ISSN: 2731-8176
DOI
https://doi.org/10.1007/s15202-016-1529-y

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