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Pädiatrie
Erschienen in: Pädiatrie 6/2019

10.12.2019 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum

Mit Genersatztherapie den Verfall der Motoneurone stoppen

verfasst von: Jessica Stapel

Erschienen in: Pädiatrie | Ausgabe 6/2019

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Auszug

_ Bei der Genersatztherapie mit Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma®) wird ein Adenovirus-assoziierter Vektor, der eine funktionierende Kopie des SMN1-Gens in sich trägt, intravenös injiziert. Der Vektor dringt in die Zellen des Patienten und schleust das Ersatzgen in den Zellkern ein. Ausgestattet mit dem neuen Gen sind die Zellen fortan in der Lage funktionsfähiges SMN1-Protein dauerhaft zu synthetisieren. …
Literatur
Symposium „Genersatztherapie: Die Therapieoption, die SMA Typ 1 an der Wurzel packt. 13.9.2019, beim 115. DGKJ-Kongress 2019 München; Veranstalter: AveXis
Metadaten
Titel
Mit Genersatztherapie den Verfall der Motoneurone stoppen
verfasst von
Jessica Stapel
Publikationsdatum
10.12.2019
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 6/2019
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-019-1828-9

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