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Pädiatrie
Erschienen in: Pädiatrie 1/2021

11.02.2021 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum

2-Jahres-Daten zeigen Wirksamkeit und Verträglichkeit von Risdiplam bei SMA Typ 1

verfasst von: Redaktion Facharztmagazine

Erschienen in: Pädiatrie | Ausgabe 1/2021

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Auszug

Gerade bei den schweren Formen der spinalen Muskelatrophie (SMA) ist ein früher Behandlungsbeginn vorteilhaft. Ein Therapieansatz ist das Prüfpräparat Risdiplam (Evrysdi®), das als sogenannter Spleißmodifikator die bei der SMA ubiquitär verringerten SMN-Proteinlevel anheben kann. Die 2-Jahres-Daten bei Säuglingen und Kleinkindern, die mit der therapeutischen Dosis von Risdiplam behandelt wurden, zeigen, dass sich diese Kinder weiter entwickelten und mehr motorische Meilensteine erreichten als ohne Therapie zu erwarten gewesen wäre. In die Studie eingeschlossen waren 21 Säuglinge im Medianalter von 6,3 Monaten mit symptomatischer SMA Typ 1. Zum Zeitpunkt der Analyse war das jüngste Kind 28,4 Monate und das älteste 45,1 Monate alt. …
Metadaten
Titel
2-Jahres-Daten zeigen Wirksamkeit und Verträglichkeit von Risdiplam bei SMA Typ 1
verfasst von
Redaktion Facharztmagazine
Publikationsdatum
11.02.2021
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 1/2021
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-021-3682-9

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