Erschienen in:
02.10.2023 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum
Zulassungserweiterung für Risdiplam
verfasst von:
Redaktion Facharztmagazine
Erschienen in:
DNP – Die Neurologie & Psychiatrie
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Ausgabe 5/2023
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Auszug
Das small molecule Risdiplam (Evrysdi®) darf seit August 2023 bereits ab Geburt verschrieben werden: Wie das Unternehmen Roche mitteilt, erhielt der Wirkstoff gegen die spinale Muskelatrophie diesen Sommer eine Zulassungserweiterung. Diese beruht auf den Ergebnissen einer Interimsanalyse der Studie RAINBOWFISH. In dieser erhielten sechs präsymptomatische Neugeborene mit zwei oder drei Kopien des SMN2-Gens die Substanz Risdiplam. Nach einem Jahr Behandlung seien alle Säuglinge in der Lage gewesen, zu sitzen; vier von ihnen sei es gelungen, zu stehen, drei ohne Hilfe zu gehen [Finkel RS et al. MDA Clinical & Scientific Conference. 2022; Day JW et al. BMC Pediatr. 2022;22(1):632]. …