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Erschienen in: Pädiatrie 5/2017

11.10.2017 | Spinale Muskelatrophien | Industrieforum

Antisense-Therapie rettet Kinder mit SMA

verfasst von: Thomas Müller

Erschienen in: Pädiatrie | Ausgabe 5/2017

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Auszug

_ Seit kurzem ist in Deutschland erstmals eine spezifische Behandlung gegen die häufigste Form der spinalen Muskelatrophie (SMA) erhältlich. Der Wirkstoff Nusinersen (Spinraza®) sorgt dafür, dass Betroffene mit 5q-assoziierter SMA überleben und eine weitgehend normale motorische Entwicklung zeigen, sofern das Medikament früh genug intrathekal verabreicht wird. …
Literatur
Zurück zum Zitat Zulassungspressekonferenz „Zulassung von Spinraza® (Nusinersen) zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA)“; Frankfurt, 28. Juni 2017; Veranstalter: Biogen Zulassungspressekonferenz „Zulassung von Spinraza® (Nusinersen) zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA)“; Frankfurt, 28. Juni 2017; Veranstalter: Biogen
Metadaten
Titel
Antisense-Therapie rettet Kinder mit SMA
verfasst von
Thomas Müller
Publikationsdatum
11.10.2017
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 5/2017
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-017-1181-9

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