Hoffnung bei Muskelatrophie Typ I

Auszug

Das Prüfpräparat Nusinersen hat den primären Endpunkt bei der Zwischenanalyse der Phase-III-Studie ENDEAR zur spinalen Muskelatrophie Typ I im Säuglingsalter erreicht. Angesichts dieser Ergebnisse wird die Studie gestoppt. Die Patienten haben die Möglichkeit, in die unverblindete Studie SHINE zu wechseln, in der alle Teilnehmer Nusinersen erhalten. Das Antisense-Oligonukleotid Nusinersen wurde entwickelt, um den Spleißprozess von SMN2 — einem Gen, das fast identisch mit SMN1 ist — zu modifizieren. Auf diese Weise soll die Bildung von voll funktionsfähigem SMN-Protein gesteigert werden. Biogen wird in den kommenden Monaten weltweit Zulassungsanträge für Nusinersen stellen. …