Die Multiorganerkrankung Mukoviszidose ist die Folge bestimmter Mutationen im Gen des Cystic fibrosis transmembrane coductance regulator (CFTR). In Zukunft können mehr Betroffene behandelt werden, da nun die Zulassungen von CFTR-Modulatoren für weitere Genotypen erweitert wurden, so Prof. Marcus Mall, Klinik für Pädiatrie, Charité Berlin.
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