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Pädiatrie
Erschienen in: Pädiatrie 3/2016

20.06.2016 | Gentherapie in der Onkologie | Kurz gemeldet

Neue Hoffnung bei ADA-SCID

verfasst von: Springer Medizin

Erschienen in: Pädiatrie | Ausgabe 3/2016

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Auszug

Ein vollständiger Mangel des Enzyms Adenosindesaminase (ADA) führt zum klinischen Bild eines schweren kombinierten Immundefekts (SCID). Bei ADA-SCID handelt es sich um eine seltene genetische Erkrankung, von der pro Jahr rund 15 Kinder in Europa betroffen sind. Ende Mai hat die Europäischen Zulassungsbehörde die autologe Stammzell-Gentherapie Strimvelis® von GlaxoSmithKline zugelassen. Die Therapie wird nun in dem einzigen europäischen Behandlungszentrum, im Ospedale San Raffaele in Mailand, angeboten. Die Gentherapie ist für Patienten mit ADA-SCID zugelassen, für die kein HLA-kompatibler Stammzellspender aus der Familie verfügbar ist. …
Literatur
Nach Informationen von GlaxoSmithKline
Metadaten
Titel
Neue Hoffnung bei ADA-SCID
verfasst von
Springer Medizin
Publikationsdatum
20.06.2016
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 3/2016
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-016-0729-4

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