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Erschienen in:

19.02.2024 | Gentherapie in der Onkologie | Fortbildung

Gentherapien bei monogenen Erkrankungen

Welche seltenen Erbleiden sich heute bereits behandeln lassen

verfasst von: PD Dr. med. Astrid Blaschek, Dr. med. Andreas Ziegler, Prof. Dr. med. Fabian Hauck, Prof. Dr. med. Ingo Borggräfe, Dr. med. Claudia Weiß, Prof. Dr. med. Ulrike Schara-Schmidt, Prof. Dr. med. Wolfgang Müller-Felber, PD Dr. med. Katharina Vill

Erschienen in: Pädiatrie | Ausgabe 1/2024

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Auszug

Gentherapien sind vielversprechende Therapieoptionen für seltene angeborene Erkrankungen und bestimmte Tumorerkrankungen, für die es bisher keine oder nur eingeschränkte Behandlungsmöglichkeiten gab. Im Kindes- und Jugendalter sind seit 2016 Gentherapien für fünf Erkrankungen zugelassen. Der Beitrag befasst sich mit den medizinischen Details der neuen Therapien, wichtige ökonomische Aspekte sind nicht Gegenstand der Betrachtung. …
Literatur
1.
Zurück zum Zitat Ziegler A, Walter MC, Schoser BE. Molekulare Therapien: Gegenwart und Zukunft bei neuromuskulären Erkrankungen [Molecular therapies: present and future in neuromuscular diseases]. Nervenarzt. 2023 Jun;94(6):473-87 Ziegler A, Walter MC, Schoser BE. Molekulare Therapien: Gegenwart und Zukunft bei neuromuskulären Erkrankungen [Molecular therapies: present and future in neuromuscular diseases]. Nervenarzt. 2023 Jun;94(6):473-87
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Zurück zum Zitat Au HKE, Isalan M, Mielcarek M. Gene Therapy Advances: A Meta-Analysis of AAV Usage in Clinical Settings. Front Med. (Lausanne) 2021;8:809118 Au HKE, Isalan M, Mielcarek M. Gene Therapy Advances: A Meta-Analysis of AAV Usage in Clinical Settings. Front Med. (Lausanne) 2021;8:809118
3.
Zurück zum Zitat Mendell JR, Al-Zaidy SA, Rodino-Klapac LR, Goodspeed K, Gray SJ, Kay CN et al. Current Clinical Applications of In Vivo Gene Therapy with AAVs. Mol Ther. 2021;29(2):464-88 Mendell JR, Al-Zaidy SA, Rodino-Klapac LR, Goodspeed K, Gray SJ, Kay CN et al. Current Clinical Applications of In Vivo Gene Therapy with AAVs. Mol Ther. 2021;29(2):464-88
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Zurück zum Zitat Ziegler A, Wilichowski E, Schara U, Hahn A, Muller-Felber W, Johannsen J et al. [Recommendations for gene therapy of spinal muscular atrophy with onasemnogene abeparvovec-AVXS-101: Consensus paper of the German representatives of the Society for Pediatric Neurology (GNP) and the German treatment centers with collaboration of the medical scientific advisory board of the German Society for Muscular Diseases (DGM)]. Nervenarzt. 2020;91(6):518-29 Ziegler A, Wilichowski E, Schara U, Hahn A, Muller-Felber W, Johannsen J et al. [Recommendations for gene therapy of spinal muscular atrophy with onasemnogene abeparvovec-AVXS-101: Consensus paper of the German representatives of the Society for Pediatric Neurology (GNP) and the German treatment centers with collaboration of the medical scientific advisory board of the German Society for Muscular Diseases (DGM)]. Nervenarzt. 2020;91(6):518-29
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Zurück zum Zitat Pechmann A, Konig K, Bernert G, Schachtrup K, Schara U, Schorling D et al. SMArtCARE - A platform to collect real-life outcome data of patients with spinal muscular atrophy. Orphanet J Rare Dis. 2019;14(1):18 Pechmann A, Konig K, Bernert G, Schachtrup K, Schara U, Schorling D et al. SMArtCARE - A platform to collect real-life outcome data of patients with spinal muscular atrophy. Orphanet J Rare Dis. 2019;14(1):18
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Zurück zum Zitat Opladen T, Brennenstuhl H, Kuseyri Hübschmann O et al. Die intrazerebrale Gentherapie des Aromatischen-L-Aminosäure-Decarboxylase-Mangels mit Eladocagene exuparvovec. Monatsschr Kinderheilkd. 2021;169:738-47 Opladen T, Brennenstuhl H, Kuseyri Hübschmann O et al. Die intrazerebrale Gentherapie des Aromatischen-L-Aminosäure-Decarboxylase-Mangels mit Eladocagene exuparvovec. Monatsschr Kinderheilkd. 2021;169:738-47
Metadaten
Titel
Gentherapien bei monogenen Erkrankungen
Welche seltenen Erbleiden sich heute bereits behandeln lassen
verfasst von
PD Dr. med. Astrid Blaschek
Dr. med. Andreas Ziegler
Prof. Dr. med. Fabian Hauck
Prof. Dr. med. Ingo Borggräfe
Dr. med. Claudia Weiß
Prof. Dr. med. Ulrike Schara-Schmidt
Prof. Dr. med. Wolfgang Müller-Felber
PD Dr. med. Katharina Vill
Publikationsdatum
19.02.2024
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 1/2024
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-024-5359-7

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