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Gentherapien bei monogenen Erkrankungen

Welche seltenen Erbleiden sich heute bereits behandeln lassen

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Auszug

Gentherapien sind vielversprechende Therapieoptionen für seltene angeborene Erkrankungen und bestimmte Tumorerkrankungen, für die es bisher keine oder nur eingeschränkte Behandlungsmöglichkeiten gab. Im Kindes- und Jugendalter sind seit 2016 Gentherapien für fünf Erkrankungen zugelassen. Der Beitrag befasst sich mit den medizinischen Details der neuen Therapien, wichtige ökonomische Aspekte sind nicht Gegenstand der Betrachtung. …
Titel
Gentherapien bei monogenen Erkrankungen
Welche seltenen Erbleiden sich heute bereits behandeln lassen
Verfasst von
PD Dr. med. Astrid Blaschek
Dr. med. Andreas Ziegler
Prof. Dr. med. Fabian Hauck
Prof. Dr. med. Ingo Borggräfe
Dr. med. Claudia Weiß
Prof. Dr. med. Ulrike Schara-Schmidt
Prof. Dr. med. Wolfgang Müller-Felber
PD Dr. med. Katharina Vill
Publikationsdatum
19.02.2024
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe 1/2024
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-024-5359-7
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