Erschienen in:
25.10.2021 | Gentherapie in der Onkologie | Leitthema
Amyotrophe Lateralsklerose und frontotemporale Demenz – auf dem Weg zu gemeinsamen genspezifischen Therapieansätzen
verfasst von:
Sarah Anderl-Straub, Joachim Schuster, Johannes Dorst, Prof. Dr. med. Albert C. Ludolph
Erschienen in:
Der Nervenarzt
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Ausgabe 12/2021
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Zusammenfassung
Hintergrund
Die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und die frontotemporale Demenz (FTD) teilen gemeinsame neuropathologische und – im Falle einer vorliegenden Genmutation – auch genetische Ursachen. In der Literatur werden derzeit, neben weiteren selteneren Varianten, 5 ALS-FTD-Gene beschrieben.
Ziel der Arbeit
Der aktuelle Forschungsstand zu Therapiemöglichkeiten der ALS und FTD soll dargestellt sowie ein Ausblick auf mögliche Gentherapien für ALS-FTD gegeben werden.
Material und Methoden
Analyse des Zeitverlaufs der ALS- und FTD-Forschung unter Berücksichtigung des steigenden Kenntnisstands der den Erkrankungen zugrunde liegenden Pathomechanismen.
Ergebnisse
Neben antiinflammatorischen Ansätzen oder der Stabilisierung von Proteinfaltungen werden aktuell vielversprechende genspezifische Therapieansätze entwickelt, welche auf gemeinsame Ursachen von ALS und FTD gerichtet sind und somit auch auf beide Erkrankungen wirken sollen.
Diskussion
Bisher gibt es keine kausalen Therapiemöglichkeiten für ALS und FTD. Die steigende Bedeutung genetischer Ursachen lenkt den Fokus auf die Entwicklung genspezifischer Therapien.