Gentherapien: Welche Ansätze gibt es?

Auszug

Wer im Studienregister ClinicalTrials.gov nach "gene therapy" sucht und die Trefferliste auf solche Untersuchungen begrenzt, für die gerade oder bald Teilnehmende rekrutiert werden, stößt Stand Juli 2022 auf satte 270 Studien. Von Alzheimer bis zystische Fibrose ist dort eine große Bandbreite an Indikationen repräsentiert, wobei hämatologische und onkologische Therapiefelder tendenziell dominieren. Auch die konkreten therapeutischen Ziele, die mit einer Gentherapie verfolgt werden, sind durchaus breit gefächert [Borchers M. InFo Hämatol Onkol. 2022;25(6):42: Defiziente Gene durch Einbringen gesunder Kopien zu kompensieren - wie etwa bei Hämophilie A oder B - ist ein solches Ziel. Das Stummschalten pathologischer Genvarianten ein anderes, etwa bei Sichelzellanämie [Esrick EB et al. N Engl J Med. 2021;384(3):205-15]. Ein dritte Option besteht darin, neue bzw. modifizierte Gene einzuschleusen: Das Gen für Interferon-α, via Vektor ins Urothel geliefert, scheint im Sinne einer lokalen Immuntherapie bei Blasenkrebs zu wirken [Boorjian SA et al. Lancet Oncol. 22(1):107-17]. …