Myasthenie bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen – was ist neu?

Die Therapie der Myasthenia gravis (MG) orientiert sich zunehmend am Antikörper(Ak)-Status. Neben der symptomatischen Therapie kommen regelhaft Steroide, klassische immunsuppressive Langzeittherapien sowie die Thymektomie zum Einsatz. In den letzten Jahren sind neue therapeutische Ansätze entwickelt worden, von denen vor allem die Acetylcholinrezeptor(AChR)-Ak-positiven Patienten mit hochaktiven Krankheitsverläufen profitieren. Während der C5-Komplementinhibitor Eculizumab den therapierefraktären generalisierten Verläufen der AChR-Ak-positiven MG vorbehalten war, wurden kürzlich zwei neue Wirkstoffe zur Add-on-Therapie der AChR-Ak-positiven generalisierten MG zugelassen: der Inhibitor des neonatalen Fc-Rezeptors Efgartigimod sowie der weiterentwickelte C5-Komplementinhibitor Ravulizumab. Bei hochaktiven Verläufen der MG mit Ak gegen die muskelspezifische Rezeptortyrosinkinase (MuSK) sollte frühzeitig der Einsatz von Rituximab erwogen werden. Die Wirksamkeit der neuen Medikamente bei Kindern und Jugendlichen mit juveniler MG wird derzeit in klinischen Studien geprüft. Die neue Leitlinie empfiehlt den Einsatz der modernen Immunmodulatoren auf Basis eines Stufenansatzes anhand der Krankheitsaktivität. Mit dem Deutschen Myasthenie-Register (MyaReg) kann die Therapielandschaft und Lebensqualität von Patienten mit Myasthenie anhand von Real-world-Daten erfasst und so deren Versorgungssituation verbessert werden. Trotz einer an der bisherigen Leitlinie orientierten Behandlung leiden viele der Patienten mit MG unter erheblichen Beeinträchtigungen der Lebensqualität. Mit den neuen Immunmodulatoren ergeben sich Möglichkeiten für eine frühe intensivierte Immuntherapie, die im Gegensatz zu den Langzeitimmunsuppressiva zur raschen Verbesserung des Krankheitsverlaufs führen können.