Erfolg für Sepiapterin in der PKU

Auszug

Sepiapterin kann bei Erwachsenen und Kindern mit Phenylketonurie (PKU) die Phenylalanin(Phe)-Spiegel signifikant stärker senken als Placebo. Damit habe die Substanz den primären Endpunkt in der klinischen Phase-III-Studie APHENITY erreicht, gibt PTC Therapeutics in einer Pressemitteilung bekannt. Die mittlere prozentuale Phe-Reduktion habe unter Sepiapterin 63 % betragen, unter Placebo sei eine nur minimale Senkung der beobachtet worden. Sepiapterin sei dabei gut vertragen worden, es seien keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse aufgetreten. Bei dem Wirkstoff handelt es sich um eine orale Formulierung von synthetischem Sepiapterin, einer Vorstufe von intrazellulärem Tetrahydrobiopterin, das ein wichtiger enzymatischer Cofaktor in zahlreichen Stoffwechselprozessen ist. …