Erschienen in:
10.09.2021 | Gentherapie in der Onkologie | Industrieforum
Eine Einmal-Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie
verfasst von:
Dr. Silke Wedekind
Erschienen in:
Pädiatrie
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Sonderheft 2/2021
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Auszug
Die spinale Muskelatrophie (SMA) wird meist durch homozygote Deletionen im Gen Survival-of-Motoneuron 1 (SMN1) verursacht, die zu einer irreversiblen Degeneration von Motoneuronen führen. Mit dem Gentherapeutikum Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®) von Novartis Gene Therapies steht in Deutschland seit Juli 2020 eine Einmal-Gentherapie zur Verfügung, die an der genetischen Ursache der SMA ansetzt. Durch die Gentherapie wird das funktionslose oder fehlende SMN1-Gen in den Motoneuronen ersetzt, was das Fortschreiten der Krankheit aufhalten kann. …