Personalisierte Medizin in der Hämatologie am Beispiel der akuten myeloischen Leukämie

Fortschritte in der genetischen Charakterisierung von Leukämien und Lymphomen haben in den letzten Jahren zielgerichtete Therapieansätze ermöglicht. So haben zum Beispiel BCR-ABL1-inhibierende Tyrosinkinaseinhibitoren (TKI) die Behandlung der chronischen myeloischen Leukämie (CML) revolutioniert. Im Gegensatz dazu hat sich die Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) in den letzten 40 Jahren nicht wesentlich verändert, wobei neueste Erkenntnisse beginnen, auch zielgerichtete Therapien in der AML zu ermöglichen. Als sehr heterogene Erkrankung mit unterschiedlichem Ausgang, je nach AML-Subtyp, haben jüngste Fortschritte im Verständnis der AML-Biologie und der Identifizierung von Treibermutationen eine neue Ära der molekularen Therapie ermöglicht. Eine Reihe von prognostischen und prädiktiven molekularen Markern und Signalwegen wurden als neue therapeutische Ziele entdeckt, wie z. B. die Aktivierung der Fms-like-tyrosinkinase-3(FLT3)-Rezeptortyrosinkinase oder aberrante DNA-Methylierungsmuster, denen eine Vielzahl unterschiedlicher Mutationen in epigenetischen Treibern zugrunde liegt. Aber auch zielgerichtete Therapien mit monoklonalen Antikörpern und weiteren Kinaseinhibitoren sind vielversprechende Therapieoptionen, die dazu beitragen könnten, die Heilungsrate der AML weiter verbessern zu können. In diesem Übersichtsartikel werden wir die aktuellen Ansätze zielgerichteter Therapien bei der AML beleuchten und einen Ausblick auf neuartige und bevorstehende therapeutische Optionen sowie einen kurzen Überblick zu den aktuellen Optionen bei weiteren hämatologischen Neoplasien geben.