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Erschienen in:
20.08.2018 | Spinale Muskelatrophien | aktuell
RNA-gerichtete Therapien
Immer häufiger Erfolge bei seltenen Erkrankungen
Erschienen in: InFo Neurologie + Psychiatrie | Ausgabe 7-8/2018
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Lange war die gezielte Therapie bei vielen monogen bedingten Erkrankungen mit einem krankheitsverursachenden Protein trotz der bekannten Pathologie schwierig. Mithilfe von small interfering RNA (siRNA) und Antisense-RNA-Oligonukleotiden (ASO) lassen sich nun über die Modulation von Transkription und Translation die Vorgängen zwischen mutiertem Gen und dem pathologisch veränderten Protein beeinflussen. Das könnte zukünftig bei vielen Erkrankungen eine Rolle spielen, so der Tenor einer Schwerpunktveranstaltung beim 70. Jahreskongress der American Academy of Neurology in Los Angeles.