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DGNeurologie
Erschienen in: DGNeurologie 6/2023

04.10.2023 | Leukodystrophien | Leitlinie

S1-Leitlinie: Leukodystrophien und hereditäre Leukenzephalopathien im Erwachsenenalter

Leitlinie der Deutschen Gesellschaft für Neurologie

verfasst von: Prof. Dr. L. Schöls

Erschienen in: DGNeurologie | Ausgabe 6/2023

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Auszug

  • Zahlreiche neue Gene wurden als Ursache für hereditäre Leukenzephalopathien identifiziert.
  • Migalastat ist als neue orale Therapieoption für bestimmte Missense-Mutationen bei M. Fabry zugelassen.
  • Eine größere Fallserie belegt die allogene Knochenmarktransplantation als Therapieoption für die zerebrale Verlaufsform der Adrenoleukodystrophie.
  • Libmeldy® ist für die virale Transfektion von hämatopoetischen Stammzellen zur präsymptomatischen und frühsymptomatischen Behandlung von Kindern mit metachromatischer Leukodystrophie zugelassen.
  • Für immer mehr Leukodystrophien laufen klinische Studien, meist in nur wenigen spezialisierten Zentren.
…
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Metadaten
Titel
S1-Leitlinie: Leukodystrophien und hereditäre Leukenzephalopathien im Erwachsenenalter
Leitlinie der Deutschen Gesellschaft für Neurologie
verfasst von
Prof. Dr. L. Schöls
Publikationsdatum
04.10.2023
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
DGNeurologie / Ausgabe 6/2023
Print ISSN: 2524-3446
Elektronische ISSN: 2524-3454
DOI
https://doi.org/10.1007/s42451-023-00604-5

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