Skip to main content
main-content

01.06.2014 | Brief Report | Ausgabe 6/2014

Pediatric Nephrology 6/2014

N-acetyl-cysteine is associated to renal function improvement in patients with nephropathic cystinosis

Zeitschrift:
Pediatric Nephrology > Ausgabe 6/2014
Autoren:
Luciana Pache de Faria Guimaraes, Antonio Carlos Seguro, Maria Heloisa Mazzola Shimizu, Letícia Aparecida Lopes Neri, Nairo Massakasu Sumita, Ana Carolina de Bragança, Rildo Aparecido Volpini, Talita Rojas Cunha Sanches, Fernanda Andrade Macaferri da Fonseca, Carlos Alberto Moreira Filho, Maria Helena Vaisbich

Abstract

Background

Nephropathic cystinosis is an autosomal recessive systemic severe disease characterized by intralysosomal cystine storage. Cysteamine is an essential component of treatment. There is solid evidence that cystine accumulation itself is not responsible for all abnormalities in cystinosis; there is also a deficiency of glutathione in the cytosol. Patients with cystinosis can be more susceptible to oxidative stress.

Case-Diagnosis/Treatment

The patient cohort comprised 23 cystinosis patients (16 males) aged <18 years (mean age 8.0 ± 3.6 years) with chronic kidney disease class I–IV with good adherence to treatment, including cysteamine. Oxidative stress was evaluated based on the levels of serum thiobarbituric acid-reactive substances (TBARS), and renal function was evaluated based on serum creatinine and cystatin C levels and creatinine clearance (Schwartz formula). N-Acetylcysteine (NAC), an antioxidant drug was given to all patients for 3 months (T1) at 25 mg/kg/day divided in three doses per day. The measured values at just before the initiation of NAC treatment (T0) served as the control for each patient.

Results

Median serum TBARS levels at T0 and T1 were 6.92 (range 3.3–29.0) and 1.7 (0.6–7.2)  nmol/mL, respectively (p < 0.0001). In terms of renal function at T0 and T1, serum creatinine levels (1.1 ± 0.5 vs. 0.9 ± 0.5 mg/dL, respectively; p < 0.0001), creatinine clearance (69.7 ± 32.2 vs. T1 = 78.5 ± 33.9 mL/min/1.73 m2, respectively; p = 0.006), and cystatin c level (1.33 ± 0.53 vs. 1.15 ± 0.54 mg/l, respectively; p = 0.0057) were all significantly different at these two time points. Serum creatinine measurements at 6 (T −6) and 3 months (T −3) before NAC initiation and at 3 (T +3) and 6 months (T +6) after NAC had been withdrawn were also evaluated.

Conclusion

During the 3-month period that our 23 cystinosis patients were treated with NAC, oxidative stress was reduced and renal function significantly improved. No side-effects were detected. Larger and controlled studies are needed to confirm these findings.

Bitte loggen Sie sich ein, um Zugang zu diesem Inhalt zu erhalten

★ PREMIUM-INHALT
e.Med Interdisziplinär

Mit e.Med Interdisziplinär erhalten Sie Zugang zu allen CME-Fortbildungen und Fachzeitschriften auf SpringerMedizin.de. Zusätzlich können Sie eine Zeitschrift Ihrer Wahl in gedruckter Form beziehen – ohne Aufpreis.

Weitere Produktempfehlungen anzeigen
Literatur
Über diesen Artikel

Weitere Artikel der Ausgabe 6/2014

Pediatric Nephrology 6/2014 Zur Ausgabe
  1. Sie können e.Med Pädiatrie 14 Tage kostenlos testen (keine Print-Zeitschrift enthalten). Der Test läuft automatisch und formlos aus. Es kann nur einmal getestet werden.

Neu im Fachgebiet Pädiatrie

Meistgelesene Bücher aus dem Fachgebiet

2014 | Buch

Pädiatrische Notfall- und Intensivmedizin

Wenn es um pädiatrische Notfälle auf Station oder um schwerst kranke Kinder auf der Intensivstation geht, ist dieses Buch ein verlässlicher Begleiter. Übersichtlich nach Organen eingeteilt, enthält das Kitteltaschenbuch sämtliche essenziellen Themen der Kinderintensivmedizin, von kardiozirkulatorischen bis infektiologischen Erkrankungen.

Autor:
Prof. Dr. Thomas Nicolai

2015 | Buch

Häufige Hautkrankheiten im Kindesalter

Klinik - Diagnose - Therapie

Das Buch bietet für die 30 häufigsten Hauterkrankungen bei Kindern einen Diagnose- und Behandlungsfahrplan: Für jede Erkrankung gibt es präzise Texte, zahlreiche typische klinische Farbfotos sowie Tabellen zu Differentialdiagnosen und zum therapeutischen Prozedere. Für alle Ärzte, die Kinder mit Hauterkrankungen behandeln! 

Herausgeber:
Dietrich Abeck, Hansjörg Cremer

Mail Icon II Newsletter

Bestellen Sie unseren kostenlosen Newsletter Update Pädiatrie und bleiben Sie gut informiert – ganz bequem per eMail.

Bildnachweise