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Erschienen in: Pädiatrie 1/2020

09.09.2020 | Pädiatrische Neurologie | Industrieforum

Mit Einmal-Gentherapie die SMA kausal behandeln

verfasst von: Dr. med. Silke Wedekind

Erschienen in: Pädiatrie | Sonderheft 1/2020

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Auszug

Spinale Muskelatrophien (SMA) sind seltene, schwere, neuromuskuläre Erkrankungen. Wie Professor Janbernd Kirschner, Direktor der Abteilung Neuropädiatrie am Universitätsklinikum Bonn, auf einer Web-Pressekonferenz von Avexis erläuterte, führt die 5q-assoziierte SMA Typ 1, die schwerste und insgesamt häufigste Form der Erkrankung, unbehandelt bei mehr als 90 % der Patienten aufgrund der Atemmuskelschwäche und Schluckstörung innerhalb der ersten zwei Lebensjahre zum Tod oder macht eine ständige Beatmung nötig. …
Metadaten
Titel
Mit Einmal-Gentherapie die SMA kausal behandeln
verfasst von
Dr. med. Silke Wedekind
Publikationsdatum
09.09.2020
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
Pädiatrie / Ausgabe Sonderheft 1/2020
Print ISSN: 1867-2132
Elektronische ISSN: 2196-6443
DOI
https://doi.org/10.1007/s15014-020-2417-7

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